یک آزمایش بالینی مهم 3 مرحله ای در بریتانیا آغاز شده و آزمایش می کند که آیا می توان از یک داروی رایج سرفه برای درمان بیماری پارکینسون استفاده کرد یا خیر.
به گزارش تکناک، مطالعات اولیه نشان می دهد که این داروی 50 ساله می تواند وارد مغز شود و به پاکسازی پروتئین های سمی که عامل پارکینسون هستند، کمک کند.
حدود یک دهه پیش، محققان در حال بررسی درمان های جدید برای مشکلی به نام بیماری گوچر بودند. این اختلال ژنتیکی نادر باعث می شود افراد دچار کمبود آنزیمی به نام گلوکوسربروزیداز یا GCase شوند. با غربالگری صدها داروی از قبل تایید شده، محققان یک ماده رایج در شربت سرفه به نام آمبروکسل را کشف کردند که باعث افزایش فعالیت GCase می شد.
پس از این کشف،محققان بیماری پارکینسون به آن توجه کردند. سطوح پایین GCase در مغز در آسیب شناسی پارکینسون نقش دارد زیرا این آنزیم نقش مهمی در کمک به مغز در پاکسازی پروتئین های سمی ایفا می کند.
15 درصد از افراد مبتلا به بیماری پارکینسون دارای یک جهش ژنی خاص هستند که تولید GCase را کاهش می دهد، و بسیاری از بیماران پارکینسون بدون جهش ژنی،باز هم سطوح پایین غیرمعمول GCase را نشان می دهند. بنابراین اگر آمبروکسل فعالیت GCase را افزایش دهد،آیا می تواند به عنوان درمانی برای پارکینسون هم عمل کند؟
آزمایشات بالینی امیدوارکننده بود و به سرعت این موضوع که این دارو می تواند به طور بالقوه به بیماران پارکینسون کمک کند را تائید کرد.اما دو سوال باقی می ماند: آیا دارو به مقدار کافی از سد خونی مغزی در انسان عبور می کند تا موثر واقع شود؟ و آیا بیماران می توانند دزهای لازم برای اثربخشی درمانی دارو را تحمل کنند؟
خوشبختانه یک آزمایش انسانی 2 مرحله ای امیدوارکننده به این سؤالات پاسخ داد و به این نتیجه رسید که آمبروکسل در دزهای بالا به اندازه کافی برای ورود به مغز و افزایش سطح GCase به طور ایمن قابل تحمل است. این تحقیق که در سال 2020 منتشر شد، همچنین نشان داد که آمبروکسل سطوح پروتئین سمی آلفا سینوکلئین را در بیماران پارکینسون کاهش داده و به طور بالقوه علائم حرکتی را بهبود می بخشد.
همه اینها راه را برای مرحله سوم این آزمایشی حیاتی هموار کرده است که امسال در بریتانیا آغاز می شود. این آزمایش قصد دارد 330 بیمار پارکینسون را آزمایش کند و به هر یک از افراد به مدت دو سال آمبروکسل و داروهای دیگر ارائه دهد.
محقق اصلی این آزمایش توضیح داد: این اولین باری خواهد بود که یک دارو که به طور خاص برای یک علت ژنتیکی بیماری پارکینسون استفاده می شود، به این سطح از آزمایش می رسد و نشان دهنده 10 سال تلاش گسترده و دقیق در آزمایشگاه و اثبات آزمایش بالینی اصلی است.
امید است تا سال 2025 این آزمایش بینش هایی را در مورد اینکه آیا این داروی رایج داروی سرفه می تواند برای بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون مفید باشد، ارائه دهد. ویل کوک، از موسسه خیریه Cure Parkinson’s، گفت که سازمان او در حال کار بر روی کمک مالی به آزمایش هایی مانند این آزمایش است تا به سرعت درمان های جدید را به بیمارستان ها ارائه دهد.
او گفت: آزمایش داروی سرفه یک گام بزرگ رو به جلو در جستجوی یافتن درمان های جدید برای پارکینسون است. هنگامی که آزمایش آمبروکسل در حال انجام است، می تواند به یکی از شش آزمایش 3 مرحله ای برای یافتن داروهای اصلاح کننده بیماری در پارکینسون در سراسر جهان،تبدیل شود.
