در می 2022،آلیسا 13 ساله از لستر اولین بیمار مبتلا به سرطان گزارش شده در جهان بود که نوع جدیدی از درمان CRISPR به نام تنظیمات پایه را دریافت کرد.
به گزارش تک ناک، پزشکان بیمارستان کودکان گریت اورماند استریت (GOSH) و با همکاری مؤسسه بهداشت کودکان UCL با کمک سلول‌های T با تنظیمات پایه سرطان غیرقابل درمان آلیسا را مداوا کردند و میزان سلول های سرطانی او را بطور کامل به صفر رساندند.
نتیجه این درمان باید طی چند ماه آینده تایید شود
آلیسا در سال 2021 به سرطان لنفوبلاستیک حاد سلول T (T-ALL) مبتلا شد و قبلاً شیمی درمانی، پیوند مغز استخوان و سایر درمان‌ها را برای درمان سرطان خود انجام داده بود. با این حال،هیچ درمانی روی او جواب نداد و بیماری او بازگشت.در آن مرحله، هیچ گزینه درمانی دیگری در دسترس نبود.
او بخشی از آزمایشی بود که برای دریافت سلول های T CAR اصلاح شده ژنتیکی که در اصل از یک اهدا کننده سالم تهیه شده بود. با استفاده از فناوری جدید تنظیمات پایه،سلول‌ها ویرایش شدند و در نتیجه به آنها این اجازه داده شد تا سلول‌های T سرطانی را بدون حمله به یکدیگر تعقیب و از بین ببرند.
دکتر رابرت چیزا، مشاور پیوند مغز استخوان و درمان با سلول های T CAR در بیمارستان GOSH گفت:اگرچه هنوز ما به یک نتیجه اولیه دست یافتیم که باید طی چند ماه آینده نظارت و تأیید شود،اما این نتایج کاملا با ارزش هستند.
مادر آلیسا گفت: صادقانه بگویم،همه چیز هنوز برای ما غیرقابل باور است.اینکه آلیسا به خانه برگشته حس فوق العاده ای دارد.
استفاده از یک درمان غیر متعارف سلولی برای درمان
لوسمی یا سرطان توسط رشد ناگهانی سلول های خونی غیرطبیعی که در مغز استخوان اتفاق می افتد مشخص می شود. شیمی درمانی معمولاً برای از بین بردن تمام سلول های مغز استخوان انجام می شود و سپس مغز استخوان توسط پیوند استخوان جایگزین می شود.در حالی که این مدل درمان در اکثر موارد محبوب و موفق است،پزشکان در صورتی که روش فوق با شکست مواجه شد،روش دیگری به نام درمان CAR-T را امتحان می‌کنند.
با این حال، درمان سرطان سلول T با درمان سنتی CAR T-cell سخت است،زیرا سلول‌های T طراحی شده برای شناسایی و حمله به سلول‌های T سرطانی نیز در طول فرآیند تولید، قبل از اینکه بتوان آنها را به عنوان درمان تجویز کرد،در صورت انتشار،یکدیگر را می‌کشند.
بنابراین،گروه های تحقیقاتی از فرآیند تنظیمات پایه برای ایجاد نوع جدیدی از درمان با سلول‌های T CAR برای حمله به سلول‌های T سرطانی استفاده کردند.
تنظیمات پایه چگونه کار می کنند؟
حروف تکی کدهای DNA به صورت شیمیایی تبدیل می شوند تا سلول های T را تغییر دهند. این تکنیک برای ایجاد تغییرات متعد cavalier در سلول های T اهداکننده سالم استفاده می شد.
سلول‌های T اهداکننده ویرایش می شوند و تغییر می‌کنند تا توسط سیستم ایمنی بیمار مورد حمله قرار نگیرند. در نهایت سلول های T CAR ویرایش شده به بیماران داده می شود تا سلول های T را در بدن پیدا کرده و آنها از بین ببرند. پس از موفقیت در روند درمان،بیمار پیوند مغز استخوان را دریافت می کند تا سیستم ایمنی ضعیف خود را بازیابی کند.
پروفسور وسیم قاسم، استاد سلول و ژن درمانی گفت: این موضوع نشان می دهد که چگونه با تیم های متخصص و زیرساخت می توانیم فناوری های پیشرفته در آزمایشگاه را با نتایج واقعی در بیمارستان برای بیماران پیوند دهیم. این پیچیده ترین مهندسی سلولی ما تاکنون بوده و راه را برای سایر درمان های جدید و در نهایت برای آینده بهتر کودکان بیمار هموار می کند.
مادر آلیسا امیدوار است که درمان دخترش ثابت کند که این تحقیقات واقعا جواب می دهند.او گفت: پزشکان گفته‌اند که شش ماه اول مهم‌ترین ماه‌ها در روند درمان هستند و ما نمی‌خواهیم خیلی تند پیش برویم،اما به این فکر می‌کردیم که اگر آنها فقط بتوانند از شر این سرطان خلاص شوند، فقط یک بار، دختر من خوب می‌شود.
