دانشمندان دانشگاه واشنگتن یک روش جدید ژندرمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) توسعه دادهاند، که توانایی معکوس کردن آسیبهای عضلانی را دارد.
به گزارش تکناک، این روش با شکستن پروتئین دیستروفین به قطعات کوچکتر و ارسال آنها به سلولهای عضلانی کار میکند. آزمایش روی موشها نتایج مثبتی را نشان دادهاند و به احتمال زیاد آزمایشهای انسانی در دو سال آینده آغاز خواهد شد. این تکنیک میتواند برای درمان سایر بیماریهای ژنتیکی نیز به کار رود.
این روش ژندرمانی جدید نشان داده است که نه تنها پیشرفت این بیماری را کُند میکند، بلکه به طور بالقوه باعث معکوس شدن آسیب عضلانی نیز میشود.
دیستروفی عضلانی دوشن یک بیماری ژنتیکی ناتوانکننده است که تولید دیستروفین را مختل میکند. دیستروفین نیز پروتئینی است که قدرت و یکپارچگی عضلات را حفظ مینماید. به این ترتیب، مشکلات حرکتی در بیشتر مواقع از سنین سه یا چهار سالگی در بیماران ظاهر میشود و به طور پیوسته پیشرفت میکند، به صورتی که بیماران در سنین نوجوانی قادر به راه رفتن نیستند و به ندرت بیش از 20 سالگی زنده میمانند.
به دلیل همین مسائل DMD باید یک هدف اصلی برای ژندرمانی باشد، امّا با وجود اینکه دانشمندان در گذشته به موفقیتهایی در این زمینه دست یافتهاند، یک مانع بزرگ وجود دارد. اینکه ژن فعالکنندۀ دیستروفین، یکی از بزرگترین ژنهای شناخته شده است، بنابراین برای بستهبندی در ناقلهای ویروسی که اغلب برای وارد کردن نسخههای سالم ژنها در سلولها استفاده میشوند، بسیار بزرگ هستند.
روشی که دانشمندان دانشگاه واشنگتن ایجاد کردهاند با اینکه ساده به نظر میرسد، امّا پروتئین دیستروفین را میشکند و قطعات کوچک آن را در یک سری ناقل برای تحویل و دادن دستورالعملهایی برای جمعآوری مجدد پروتئین در سلولهای عضلانی بارگزاری میکند.
در آزمایشهایی که روی موشهای مبتلا به دیستروفی عضلانی انجام شد، دانشمندان یک بار دیگر تولید دیستروفینهای بزرگ را تشخیص دادند و اعلام کردند که با انجام ژندرمانی جدید، موشها اصلاحات فیزیولوژیکی قابل توجهی را از خود نشان دادند. این موضوع پیشرفت بیشتر بیماری را متوقف و حتی برخی از تحلیل رفتنهای عضلاتی که در گذشته رخ داده بود را معکوس کرد.
مطالعات دیگر با ایجاد نسخههای کوچکتر از دیستروفینها، با اثرات امیدوارکننده در آزمایشهایی روی سگ، مشکل را برطرف کردهاند. با وجود این، محققان مطالعۀ جدید میگویند که روش آنها نتایج بهتری را به دنبال دارد. روش جدید میتواند با دوز کمتری نسبت به سایر ژندرمانیها کار کند، که باعث عوارض جانبی کمتری مانند پاسخهای ایمنی مضر میشود.
محققان میگویند که آزمایشهای انسانی باید در حدود دو سال دیگر آغاز شود و این روش میتواند برای سایر بیماریهای ژنتیکی که به دلیل جهش در ژنهای بزرگ ایجاد میشوند نیز مورد استفاده قرار گیرد.
