محققان ژاپنی توانستند روش ژن درمانی را بدون استفاده از ناقل ویروسی به کبد بابون ها (نوعی میمون) برسانند. نتایج این مطالعه نشان میدهد که این روش بیخطر و مؤثر، می تواند روش جدیدی برای درمان هموفیلی باشد.
به گزارش تکناک، در سال های اخیر، ژن درمانی به عنوان وسیله ای برای درمان برخی بیماری های ارثی مانند فیبروز کیستیک، هموفیلی و بیماری سلول داسی شکل مورد بررسی قرار گرفته است. ایده ژن درمانی بسیار ساده است و شامل جایگزین کردن یک ژن معیوب یا اضافه کردن یک ژن جدید در تلاش برای درمان بیماری هموفیلی یا بهبود توانایی سیستم ایمنی بدن برای مبارزه با آن می شود.
در روش ژن درمانی، مواد ژنتیکی از طریق حامل هایی به نام ناقل ها که معمولاً ویروس ها هستند، به سلول ها منتقل می شود. ویروس ها به این دلیل به عنوان ناقل استفاده می شوند که می توانند سلول های خاصی را شناسایی کرده و وارد آن ها شوند تا محموله ژنتیکی خود را تحویل دهند. اما اشکال اصلی استفاده از ناقل های ویروسی این است که می توانند باعث پاسخ ایمنی شدید شوند و ممکن است برای برخی سلول ها سمی باشند. استفاده از حامل های غیر ویروسی خطر چنین پاسخی را کاهش می دهد.
محققان دانشگاه نیگاتا در ژاپن در یک تحقیق جدید، از روش ژن درمانی هیدرودینامیک که روشی جایگزین برای انتقال مواد ژنتیکی است، بر روی بابون ها (نوعی میمون) و به منظور آزمایش ایمنی و اثربخشی یک درمان موثر برای هموفیلی استفاده کردند.
روش انتقال ژن هیدرودینامیکی شامل تزریق سریع حجم زیادی از محلول DNA به بدن است. سرعت و حجم زیاد محلول DNA باعث ایجاد فشاری می شود که ماده ژنتیکی را وارد سلول ها می کند. تصور میشود که روش ژن درمانی هیدرودینامیکی سادهتر و کارآمدتر از سایر روشهای انتقال ژن است و در انتقال DNA، RNA، پروتئینها و سایر ترکیبات مصنوعی به سلولهای حیوانات کوچک، موفقیتهایی را به همراه داشته است. در مطالعات قبلی، محلول DNA مستقیما به جریان خون تزریق شد، اما محققان در این تحقیق جدید از رویکرد مستقیم تری استفاده کردند. آنها ماده ژنتیکی را مستقیماً به قسمتی از کبد بابون ها تزریق کردند.
کمبود پروتئینی به نام فاکتور IX (FIX) که معروف به هموفیلی B است، لخته شدن خون را مختل می کند. هموفیلی B از والدین به فرزندان منتقل می شود، اما حدود یک سوم موارد این بیماری ناشی از یک جهش ژنتیکی خود به خودی است. میزان خونریزی فرد و شدت خونریزی بستگی به مقدار FIX در پلاسمای خون دارد.
پس از بررسی اثربخشی این روش بر لخته شدن خون و غلظت پلاسمایی FIX، محققان متوجه شدند که بابون ها سطوح درمانی FIX را به مدت 210 روز حفظ کردند. برای ژن درمانی، تزریق به لوب میانی راست و چپ کبد، درمانی بالای 30 درصد را حفظ کرد. محققان همچنین متوجه شدند که تزریق مجدد به بابون ها در همان لوب کبد پس از 210 روز، FIX را به سطح درمانی بازگرداند.
با توجه به ایمنی این روش، محققان به غیر از افزایش گذرا در آنزیم های کبدی بلافاصله پس از تزریق محلول DNA، هیچ واکنش نامطلوب قابل توجه دیگری مشاهده نکردند.
محققان قصد دارند به آزمایش ژن درمانی هیدرودینامیکی خاص کبد بر روی گروه بزرگتری از حیوانات به منظور بهبود ایمنی و کارایی زایمان ادامه دهند. با این وجود، آنها می گویند که درمان جدید آنها می تواند یک روش درمانی جدید برای بیماران هموفیلی فراهم کند و مایلند آزمایشات بالینی بیشتری انجام دهند.
محققان گفتند: نتایج آزمایش ما، اگرچه تنها شامل پنج بابون میشود، اما شواهد مستقیمی را در حمایت از این نوع روش درمانی ارائه میکند که انتقال ژن هیدرودینامیکی خاص به کبد، برای انسان هم قابل اجرا است و میتوان آزمایشهای بالینی بیشتری در این مورد انجام داد.
