کشف یک ابزار ویرایش ژن بی نقص و جدید

محققان چینی ادعا می‌کنند که یک ابزار ویرایش ژن جدید به نام CyDENT ایجاد کرده‌اند که از فناوری تکرارهای کوتاه پالیندرومیک خوشه‌ای (CRISPR) موثرتر است.

به گزارش تکناک، این خبر بر اساس گزارشی از ساوت چاینا مورنینگ پست (SCMP) است که روز شنبه منتشر شد.

تکنیک ویرایش ژن CRISPR تغییرات دقیق DNA را در ژنوم یک موجود زنده امکان پذیر می کند. توسعه آن در چند سال گذشته به طور قابل توجهی مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی را پیشرفته کرده است.با این حال این روش خطرات و مسائل خاصی را به همراه دارد.

مشکلات استفاده از روش CRISPR

اثرات خارج از هدف، که در آن پروتئین Cas9 ممکن است ناخواسته DNA را در مکان‌های مشابه اما غیر یکسان با توالی هدف قطع کند، یکی از نگرانی‌های اصلی استفاده از روش CRISPR است. این مسئله می تواند منجر به جهش های ناخواسته در ژنوم شود که می تواند عواقب مضری از جمله ظهور بیماری های جدید داشته باشد.

در برخی موارد، ممکن است همه سلول‌های موجود در یک ارگانیسم یا بافت تحت درمان با ویرایش ژن مورد نظر قرار نگیرند، که این موضوع منجر به موزائیسم می‌شود، وضعیتی که در آن فرد دارای دو یا چند مجموعه از سلول‌های ژنتیکی متفاوت در بدن خود است. از آنجایی که برخی از سلول ها دارای تغییرات ژنتیکی مورد نظر هستند در حالی که برخی دیگر اینگونه نیستند، این مسئله می تواند استفاده از برخی روش های درمانی را دشوارتر کند.

همچنین انتقال موثر اجزای CRISPR (Cas9 و هدایت RNA) به سلول ها یا بافت های هدف می تواند چالش برانگیز باشد. برای بسیاری از اهداف، ممکن است تکنیک های تحویل چندگانه لازم باشد.

این احتمال وجود دارد که وقتی از روش CRISPR برای ژن درمانی در افراد استفاده می‌شود، سیستم ایمنی پروتئین Cas9 را با چیزی خارجی اشتباه گرفته و یک واکنش ایمنی‌شناختی ایجاد می‌کند که این موضوع ممکن است میزان مؤثر بودن درمان را محدود کند.

دانشمندان مؤسسه ژنتیک و زیست شناسی تکاملی آکادمی علوم چین ادعا می کنند که برخی از این مشکلات را می توان با استفاده از روش CyDENT حل کرد. این کار به این دلیل است که ابزار جدید این ظرفیت را دارد که بدون هیچ گونه برشی، ویرایش ژن خاص رشته را انجام دهد.

این روش با استفاده از رویکرد مبتنی بر پروتئین ایجاد شده است

کوین ژائو، یکی از نویسندگان این مطالعه گفت که برای دسترسی بهتر به ژنوم‌های سلولی سخت‌در دسترس، CyDENT با استفاده از یک رویکرد مبتنی بر پروتئین ایجاد شد که بر اساس آن یک سیگنال پروتئینی برای حمل ویرایشگر در داخل، بدون نیاز به یک RNA راهنما به بدن ارسال شد.

ژائو همچنین توضیح داد که سیستم‌های مبتنی بر روش CRISPR برای عملکرد به یک RNA راهنما وابسته هستند، که ممکن است هنگام ویرایش DNA در هسته سلول مشکلی ایجاد نکند، اما زمانی که DNA را در کلروپلاست گیاه یا میتوکندری انسان تغییر می‌دهد، مشکل ساز می شود. RNA راهنما قطعه ای از RNA است که توسط محققان برای استفاده از روش Cas9 به منظور ویرایش ژن طراحی شده است.

ژائو گفت: اگرچه تحقیقات بیشتری برای اطمینان از ایمنی و اثربخشی رویکرد جدید در درمان‌های انسانی باید انجام شود، اما این ابزار قبلاً نوید بزرگی را برای مطالعهDNA  غیرقابل ویرایش نشان داده است.

این تیم تحقیقاتی اکنون برنامه‌های بلندپروازانه‌ای برای شروع کاوش در مورد آنچه می‌توانند در کلروپلاست‌های گیاهی انجام دهند، دارند. اگر محققین واقعاً شکل برتری از ویرایش ژن را مهندسی کرده باشند، پس این رویکرد، پتانسیل ایجاد انقلابی در زمینه های پزشکی، کشاورزی و بیوتکنولوژی را دارد.

با این حال، مانند همه چیزهایی که ژن ها را تغییر می دهند، احتیاط و نظارت زیادی در استفاده از این روش لازم است. چالش‌ها و نگرانی‌های مربوط به تکنیک جدید ابتدا باید از طریق تحقیقات دقیق، دستورالعمل‌های اخلاقی و مقررات مسئولانه بررسی شوند.