یک درمان با استفاده از شیوه ویرایش ژن جدید برای ویروس نقص ایمنی انسانی نوع 1 (HIV) بر روی نمونه انسانی آزمایش می شود. درمان قطعی ایدز
به گزارش تک ناک ، کارآزمایی بالینی این تحقیق که توسط محققان دانشکده پزشکی لوئیس کاتز در دانشگاه تمپل و Excision BioTherapeutics، شرکتی که درمانهای مبتنی بر CRISPR را برای درمان نهایی بیماریهای عفونی ویروسی ارائه می دهد ، بیسابقه است . هدف از این کارآزمایی بالینی ارزیابی اقدامات ایمنی EBT-101 با یک درمان منحصر به فرد با استفاده از ویرایش ژن است.
درمان با ویرایش ژن
محققان کارآزمایی خود را بر اساس درمان از طریق ویرایش ژن که CRISPR نامیده می شود انجام دادند. این روش نوآورانه اولین بار است که برای درمان یک بیماری عفونی بر روی یک بیمار آزمایش می شود. این روش درمانی ویرایش ژن در حال حاضر در مرحله بالینی، طراحی شده است تا در نهایت عفونت HIV را پس از یک انفوزیون داخل وریدی درمان کند. این رویکرد جدید توسط این تیم برای جمعآوری دادهها در مورد درمان با ویرایش ژن مورد استفاده قرار میگیرد.
مشاهده و ارزیابی
فردی که اولین درمان انفوزیون داخل وریدی تک دوز EBT-101 را دریافت کرده است، برای مشاهده بازگشت ویروس HIV مورد بررسی و ارزیابی قرار گرفت. از آنجایی که این درمان قبلا هرگز انجام نشده است، محققان می خواهند مطمئن شوند که این درمان از تکثیر ویروس در بدن جلوگیری می کند. تیم تحقیقاتی امیدوار است که فرد دیگر نیازی به استفاده از درمان ضدویروس پسگرد که در حال حاضر استاندارد در درمان HIV است، نداشته باشد.
راه اندازی کارآزمایی بالینی فاز 1/2 EBT-101
کارآزمایی بالینی توسط کامل خلیلی، دکترا، لورا اچ. کارنل، استاد و رئیس گروه میکروبیولوژی، ایمونولوژی و التهاب، مدیر مرکز نورو ویروسولوژی و ویرایش ژن و مدیر مرکز جامع نوروایدز، و تریشیا اچ. بوردو، دکترا، استاد و معاون بخش میکروبیولوژی، ایمونولوژی و التهاب در دانشکده پزشکی کاتز آغاز شده است.
دکتر خلیلی خاطرنشان کرد: با گذشت بیش از 40 سال از کشف این ویروس هنوز درمان قطعی ایدز وجود ندارد. نزدیک به 40 میلیون نفر در سراسر جهان از HIV رنج می برند. وی گفت: «EBT-101 به طور بالقوه می تواند نیازهای برآورده نشده طولانی مدت افراد مبتلا به HIV/AIDS را با حذف DNA ویروسی از سلول های آنها برطرف کند و در نتیجه عفونت را ریشه کن کند.
جزئیات کارآزمایی بالینی
این کارآزمایی مطالعهای است که به منظور ارزیابی ایمنی و اثربخشی EBT-101 در تقریباً نه بیمار مبتلا به HIV-1 انجام میشود. در بیماران تحت مطالعه ،داروهای ضد ویروس پسگرد متوقف می شود . هدف از این کارآزمایی ارزیابی تحمل یک دوز واحد از EBT-101 در بیماران و پاسخ آنها به این روش درمانی است. یک دوره پیگیری اولیه 48 هفته ای برای کارآزمایی، سپس یک پیگیری طولانی مدت باری بیماران تحت آزمایش در نظر گرفته شده است.
نزدیک تر به درمان
تیم تحقیقاتی متوجه شد که برای نزدیک شدن به درمان HIV چه باید کرد. آنها گفتند که حذف DNA ویروس HIV از سلول های بدن بیمار برای درمان ضروری است. این ویروس برای سالها در مخازن بافتی باقی میماند و مانع کار سیستم ایمنی می شود و کار موثر درمان ضد ویروس پسگرد را دشوار میکند. دکتر ایمی جی گلدبرگ، رئیس موقت دانشکده پزشکی کاتز، گفت: “شروع رسمی فاز 1/2 آزمایشات بالینی برای EBT-101 ما را یک گام بسیار مهم به ایجاد یک درمان بالقوه برای HIV/AIDS نزدیکتر می کند.
ارزیابی اولیه آزمایشهای بالینی فاز 1/2 برای EBT-101 به عنوان یک شاخص امیدوارکننده برای تیمی است که معتقدند به درمان HIV بسیار نزدیک هستند.