نتایج یک آزمایش بالینی کنترل شده بر روی بیماران آدرنولوکودیستروفی نشان می دهد که داروی جدیدی می تواند تا 15 درصد از پیشرفت این بیماری جلوگیری کند.
به گزارش تکناک، X-ALD یا لوکودیستروفی، یکی از شایع ترین بیماری‌های نادر است که ماده سفید مغز را تحت تأثیر قرار می دهد. این بیماری به دلیل نقص در کروموزوم X ایجاد می شود و مردانی که تحت تأثیر آن قرار می گیرند، تحرک، تعادل و توانایی های حسی خود را به تدریج از دست می دهند. همین مسئله باعث بروز مشکلاتی مانند بی‌اختیاری و اختلال عملکرد جنسی می شود.
اگرچه آدرنولوکودیستروفی از طریق کروموزوم X به ارث می رسد اما باید گفت که زنان نیز می توانند این بیماری را تجربه کنند. حدود ۳۰ درصد از کودکان پسر و ۶۰ درصد از مردان بالغ به آنسفالیت مبتلا می شوند که یک شکل کشنده از این بیماری است و طی دو تا سه سال به مرگ می انجامد. تقریباً یکی از هر 20 هزار نوزاد در سراسر جهان با این بیماری به دنیا می آیند.
اما خبر خوب این است که برای اولین بار در تاریخ، دانشمندان از تمام مراکز مربوط به لوکودیستروفی در اروپا و ایالات متحده به طور مشترک، موفق به دستیابی به اطلاعات حاصل از یک آزمایش کنترل شده برای آدرنولوکودیستروفی مرتبط با کروموزوم X شده اند. در این آزمایش، از بین ۱۱۶ بیمار، ۷۷ نفر داروی لریگلیتازون و ۳۹ نفر دارونما دریافت کردند. قبلا در یک مطالعه خاص، نشان داده شده بود که این دارو می تواند از تخریب عصبی جلوگیری کند و از مغز در برابر التهاب محافظت کند.
دکتر ولفگانگ کوهلر، رهبر و نویسنده اول این مطالعه، توضیح می‌دهد که آزمایش ما نشان داد که بیمارانی که این دارو را مصرف کرده اند، تحت تأثیر التهاب مغزی قرار نگرفته اند. درعوض، شرکت کنندگانی که دارونما دریافت کردند، در عرض دو سال، 15 درصد از این بیماری خطرناک را تجربه کردند.
هدف واقعی این مطالعه، نشان دادن این بود که این دارو می تواند از بدتر شدن اختلالات و علائم در بیماران مبتلا به X-ALD در طی دو سال جلوگیری کند. این دارو در درمان بسیاری از افرادی که از این بیماری نجات پیدا کرده‌اند، موثر بوده است. با این حال، هر چه اختلالات این بیماری پیشرفته تر باشد، تأثیر دارو کمتر می شود.
اطلاعات بدست آمده از این تحقیق، نشان دهنده تأثیر بالینی این داروی جدید بود. بهبود شرایط عصبی مانند اختلالات تعادل نیز در بسیاری از موارد مشاهده شد که در کل نشان دهنده تأثیر مثبت این دارو بر کیفیت زندگی بیماران بود.
تمامی شرکت کنندگان در این مطالعه اکنون مجازند که به عنوان بخشی از یک مطالعه گسترده، درمان با داروی لریگلیتازون را به مدت پنج سال ادامه دهند. به علاوه، در حال برنامه ریزی برای انجام مطالعه روی بیمارانی هستیم که بیماری های مغزی دیگری نیز دارند.
دکتر کوهلر گفت: این مسئله به ما امیدواری می دهد که در آینده نیز بتوانیم بیماران مبتلا به بیماری های پیشرفته و التهابی مغز را با یک دارو به طور موثر درمان کنیم، به ویژه به آن دسته از بیمارانی که دیگر نمی توانیم با پیوند سلول های بنیادی به آنها کمک کنیم. با این حال، این روش درمانی فقط در مراحل اولیه بیماری امکان پذیر است.
کوهلر می گوید: با وجود چنین بیماری های نادری، جمع آوری و استفاده از حوزه های مختلف درمان و تحقیقات برای پیشرفت بیشتر و دستیابی به روش های جدیدتر از اهمیت بالایی برخوردار است.
گفتنی است،تاسیس یک مرکز مجهز برای ادامه مطالعه اختلالات میلین، که شامل لوکودیستروفی و مولتیپل اسکلروزیس تا قبل از پایان سال آینده در بیمارستان دانشگاه لایپزیک در آلمان برنامه ریزی شده است.
