محققان به مرحلۀ دوم آزمایشهای بالینی یک قرص برای درمان بیماری ALS (اسکلروز جانبی آمیوتروفیک) رسیدهاند، که به بازسازی اتصالات عصبی آسیبدیده کمک میکند.
به گزارش تکناک، این دارو، که توسط شرکت Spinogenix توسعه یافته است، با تمرکز بر از دست دادن سیناپسها، رویکردی متفاوت در درمان را ارائه میدهد. این قرص روزانه که آزمایشهای اولیۀ آن در استرالیا مورد بررسی قرار گرفته است، تحمل خوبی نشان داده و حالا با تأیید FDA، آزمایشهای بیشتری را در ایالات متحده آغاز کرده است.
اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) یا بیماری لو گهریگ، سلولهای عصبی مغز و نخاع به نام نورونهای حرکتی را تحت تأثیر قرار میدهد، که حرکات ارادی عضلانی مانند: راه رفتن، صحبت کردن و تنفس را کنترل میکنند. از آنجایی که نورونها میمیرند و نمیتوانند پیامی به ماهیچهها بفرستند، از دست دادن کنترل ماهیچهای به مرور بدتر میشود و در نهایت کشنده خواهد بود.
سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) چندین دارو را تأیید کرده است که به مدیریت علائم این بیماری کمک میکند، یا پیشرفت بیماری را کاهش میدهد. امّا درحال حاضر هیچ درمانی وجود ندارد که پیشرفت الایاس را کاهش دهد و بهطور خلاصه باید گفت که هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد. اینجاست که شرکت دارویی اسپینوژنیکس وارد میشود.
اسپینوژنیکس که یک شرکت بیودارویی در مرحلۀ بالینی است و SPG302 را توسعه داده که یک قرص منحصر بهفرد است و فقط با مصرف یک بار در روز میتواند شکافهایی به نام سیناپسها را بین نورونها بازسازی و ارتباطات را بازیابی کند. به دنبال نتایج امیدوارکننده از آزمایشهای بالینی برای ارزیابی ایمنی دارو، FDA برنامۀ تحقیقاتی جدید داروی این شرکت (IND) را تأیید کرده است که راه را برای آزمایشهای بیشتر هموار میکند.
استلا ساراف، مدیر عامل و بنیانگذار اسپینوژنیکس، گفت: پس از تکمیل مطالعۀ ایمنی مرحلۀ اول که میان افراد سالم در استرالیا انجام شد، ما از اینکه FDA ایالات متحده SPG302 را برای کمک به درمان بیماری الایاس پذیرفته است، بسیار هیجانزده هستیم. رویکرد منحصربهفرد SPG302 برای بازسازی سیناپسها، با تمرکز بر از دست دادن سیناپس که مرکز الایاس است، روش درمانی متفاوتی را ارائه میکند. درمانهای فعلی به اندازۀ کافی نیازهای بیماران مبتلا الایاس را برآورده نکرده است، چرا که کاهش سرعت پیشرفت بیماری به تنهایی کافی نیست. ما متعهد به پیشرفت SPG302 با امید به ارائه یک روش درمانی جدید و متحول هستیم، که میتواند زندگی افرادی را که با این بیماری ویرانگر مبارزه میکنند، بهبود بخشد.
ذکر این نکته ضروری است که براساس قانون فدرال ایالات متحده، یک دارو قبل از حمل و نقل از طریق خطوط ایالتی، توسط یک برنامۀ بازاریابی تأیید شده باشد. اگر یک تولیدکنندۀ دارو بخواهد آزمایش بالینی را در بسیاری از ایالتها انجام دهد، باید از FDA برای معافیت از آن قانون درخواست کند. IND شیوۀ انجام آن است.
آزمایشهای بالینی مراحل اولیۀ SPG302 در استرالیا بر روی بزرگسالان سالم، نشان داد که این دارو به خوبی قابل تحمل است و سطوح درمانی را تولید میکند که با نتایج مشاهده شده در نمونههای حیوانی مطابقت دارد.
اگر تأثیر SPG302 در دور بعدی آزمایشهای بالینی اثربخشی، ثابت شود، نقطۀ عطفی در درمان الایاس خواهد بود.
دکتر مریت کودکوویچ، یکی از اعضای اسپینوژنیکس در این باره گفت: الایاس یک بیماری پیچیده و متنوع است که بر عملکردهای شناختی و حرکتی، همچنین گفتار و تنفس تأثیر میگذارد. رویکرد جدید اسپینوژنیکس در سطح سیناپسی برای بازسازی سیناپسها خواهد بود. این اولین مطالعه بر روی افراد مبتلا به الایاس است و گام مهمی برای تعیین اینکه آیا SPG302 به بازیابی عملکردهای از دست رفته در حوزۀ علائم حرکتی و شناختی کمک میکند یا خیر، میباشد.
