درمان ناشنوایی ارثی در تمام سنین با یک روش جدید

01

از 02

آزمایش پیشگامانه در کودکان و بزرگسالان

این پروژه با همکاری بین‌المللی و با مشارکت ۱۰ فرد بین سنین ۱.۵ تا ۲۳.۹ سال انجام شد. البته پیش‌تر پژوهش‌هایی روی کودکان انجام شده بود، اما داده‌های مربوط به بزرگسالان بسیار محدود بود.

نتایج منتشرشده در مجله Nature Medicine نشان می‌دهد که ژن‌درمانی می‌تواند در هر دو گروه سنی، به‌سرعت اثرگذار باشد.

02

از 02

بازگشت شنوایی طبیعی در کمتر از یک ماه

بیمارانی که دارای جهش ژنی OTOF بودند که نوعی نادر از ناشنوایی مادرزادی است، پس از ژن‌درمانی، بهبودی قابل‌توجهی را تجربه کردند.

شنوایی این افراد از حالت ناشنوایی کامل به سطح کاهش شنوایی متوسط رسید. این بازیابی در عرض تنها یک ماه پس از ژن‌درمانی رخ داد.

جزئیات درمان

در این روش، از ویروس AAV حاوی ژن OTOF استفاده شد که درون یک پوشش پروتئینی به‌نام Anc80L65 قرار داشت و با استفاده از سوزن به داخل حلزون گوش تزریق شد.

ژن OTOF وظیفه تولید پروتئین «اوتوفرلین» را بر عهده دارد که پروتئینی حیاتی برای شنیدن است که انتقال سیگنال‌های صوتی را در گوش داخلی ممکن می‌سازد.

گام‌ بعدی

دکتر زِنگ اعلام کرد که در گام بعدی، بیماران مبتلا به جهش‌های دیگر مانند GJB2 (پروتئین gap junction beta-2) هدف درمان قرار خواهند گرفت.

وی افزود: کم‌شنوایی، شایع‌ترین نقص حسی در جهان است. با گسترش این روش، می‌توانیم طیف وسیعی از بیماران را تحت درمان قرار دهیم.

ژن‌درمانی اکنون نه‌تنها برای کودکان بلکه برای جوانان و بزرگسالان نیز امیدبخش شده است.

این دستاورد می‌تواند آینده‌ای بدون وابستگی به تجهیزات مکانیکی را برای میلیون‌ها فرد ناشنوا رقم بزند و درمانی طبیعی‌تر، مؤثرتر و پایدارتر فراهم آورد.