یک داروی جدید به نام RAP-219 برای درمان صرع مقاوم، کاهش چشمگیر تشنج و دستیابی به بهبودی کامل را برای برخی بیماران رقم زده است.
به گزارش تکناک، نتایج یک آزمایش جدید نشان داد داروی آزمایشی جدید RAP-219 از شرکت Rapport Therapeutics توانسته تشنج‌های بیماران مبتلا به صرع مقاوم به دارو را به‌طور میانگین ۷۷.۸ درصد کاهش دهد. با مصرف این دارو نزدیک به یک‌چهارم بیماران در طول درمان دوماهه هیچگونه تشنجی نداشتند.
فهرست مطالب
امید تازه برای بیماران مقاوم به درمان
در این مطالعه، ۳۰ بیمار بزرگسال مبتلا به نوعی صرع به نام تشنج فوکال شرکت داشتند؛ حالتی که فعالیت غیرعادی مغز از یک ناحیه خاص آغاز می‌شود. همه این بیماران به دستگاهی مجهز بودند که به‌طور مداوم فعالیت مغز را زیر نظر می‌گرفت و با ارسال تحریک‌های عصبی، امکان بررسی دقیق تشنج‌ها را فراهم می‌کرد.
بیماران با دوز پایین دارو آغاز کردند و به‌تدریج به مصرف روزانه ۱.۲۵ میلی‌گرم قرص خوراکی رسیدند. در پایان هشت هفته، نتایج نشان داد:
- ۸۵٪ بیماران کاهش حداقل ۳۰ درصدی در فعالیت‌های غیرطبیعی مغزی داشتند
- ۷۲٪ کاهش بیش از ۵۰ درصدی در دفعات تشنج را تجربه کردند
- ۲۴٪ بیماران تشنج نکردند که نتیجه‌ای نادر در جمعیت مقاوم به درمان است
مکانیسم متفاوت داروی RAP-219
برخلاف بسیاری از داروهای ضدصرع موجود، داروی RAP-219 با دقت بر پروتئین TARPγ8 اثر می‌گذارد. این پروتئینی تنظیم‌کننده گیرنده‌های AMPA در مغز است. این گیرنده‌ها نقش کلیدی در سیگنال‌دهی تحریک‌کننده دارند، اما پروتئین TARPγ8 عمدتاً در قشر مغز و هیپوکامپ یافت می‌شود؛ همان مناطقی که منشأ تشنج‌های فوکال هستند.
این انتخاب هدفمند باعث می‌شود داروی RAP-219 تشنج‌ها را کاهش دهد بدون اینکه عوارض خواب‌آور یا حرکتی ناشی از داروهای گسترده‌تر را ایجاد کند.
عوارض جانبی و ایمنی
عوارض گزارش‌شده خفیف تا متوسط شامل سرگیجه، سردرد و خستگی بود. هیچ مشکل جدی ایمنی مشاهده نشد، هرچند سه بیمار به دلیل عوارض جانبی مصرف دارو را متوقف کردند.
دکتر جفری سویگنی، مدیر ارشد پزشکی شرکت Rapport، اعلام کرد که داده‌های قوی این مطالعه موجب اعتماد برای ورود داروی RAP-219 به مرحله بعدی توسعه بالینی شده است. این شرکت قصد دارد در سال ۲۰۲۶ آزمایش‌های بیشتری انجام دهد.
همچنین نسخه تزریقی طولانی‌اثر این دارو نیز در دست توسعه است تا مشکل پایبندی بیماران به مصرف دارو برطرف شود.
با وجود درمان‌های فعلی، حدود ۴۰ درصد از مبتلایان به صرع فوکال همچنان با تشنج‌های مکرر روبه‌رو هستند. این موضوع نشان‌دهنده نیاز فوری به داروهایی با مکانیسم‌های جدید است. نتایج امیدوارکننده مطالعه اخیر نشان می‌دهد داروی RAP-219 می‌تواند گزینه‌ای مؤثر برای بیمارانی باشد که به درمان‌های رایج پاسخ نمی‌دهند.
حدود یک‌سوم از ۵۰ میلیون بیمار مبتلا به صرع در جهان، با داروهای کنونی کنترل نمی‌شوند. اگر نتایج آزمایش‌های آینده این شرکت موفقیت‌آمیز باشد، داروی RAP-219 می‌تواند به یک تحول بزرگ در درمان و مدیریت تشنج تبدیل شود.
