فهرست مطالب
یک روش نوین مبتنی بر CRISPR که کلسترول LDL یا «کلسترول بد» را کاهش می‌دهد، قرار است در سال ۲۰۲۶ وارد فاز اول آزمایش انسانی شود.
به گزارش سرویس علمی تکناک، در صورت موفقیت، این درمان می‌تواند اولین روش تاییدشده خاموش‌سازی ژنتیکی در بازار باشد، جایگزین مصرف طولانی‌مدت داروها شود و ریسک بیماری‌های قلبی-عروقی را به شکل چشمگیری کاهش دهد.
درمان STX-1150 شرکت بیوتکنولوژی آمریکایی Scribe Therapeutics، ژن PCSK9 را در کبد به صورت اپی‌ژنتیکی خاموش می‌کند تا سطح LDL کاهش یابد. اگرچه این نخستین تلاش از نوع خود نیست، نمونه‌هایی مانند تلاش شرکت Verve Therapeutics در ۲۰۲۳ و CTX310 از CRISPR Therapeutics نیز در جریان هستند، اما همه هنوز در مراحل آزمایشی قرار دارند.
حتما بخوانید: نقشه‌های ۴ بعدی ژنوم حرکت ژن‌ها در زمان تقسیم سلولی را نشان می‌دهند
فرایند کاهش کلسترول بد با STX-1150
روش STX-1150 به طور ویژه برای درمان هایپرکلسترولمی طراحی شده، بیماری که یکی از عوامل کلیدی ابتلا به آترواسکلروز و بیماری‌های قلبی-عروقی است. این روش با خاموش‌سازی اپی‌ژنتیکی ژن PCSK9، بدون ایجاد تغییر دائمی در DNA، سطح LDL را کاهش می‌دهد. دکتر بنیامین اوکس، مدیرعامل شرکت Scribe بیان کرد: «STX-1150 با استفاده از خاموش‌سازی اپی‌ژنتیکی قدرتمند، محدودیت‌های درمان‌های فعلی کاهش چربی خون را برطرف و شیوه مدیریت ریسک قلبی-عروقی میلیون‌ها بیمار را متحول خواهد کرد.» بر خلاف تغییرات دائمی DNA، این درمان با اعمال تغییرات و نشانه‌های متیلاسیون در محل ژن PCSK9 در سلول‌های کبدی، بیان ژن را خاموش می‌کند؛ فرایندی که در صورت نیاز قابل بازگشت است.
بیشتر بخوانید: کشف یک ژن که باعث بروز اختلالات روانی می‌شود
در عرصه علوم پزشکی، فناوری CRISPR هنوز در مراحل آغازین خود قرار دارد؛ اگرچه پیشرفت‌های چشمگیری در سال ۲۰۱۹ رخ داد و این فناوری در سال گذشته برای نخستین بار موفق شد یک نوزاد مبتلا به بیماری ژنتیکی غیرقابل درمان را درمان کند. سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در سال ۲۰۲۴، نخستین درمان مبتنی بر CRISPR/Cas9 را برای بیماری سلول داسی شکل تأیید کرد، که سرعت شگفت‌انگیز پیشرفت این فناوری را نشان می‌دهد. با وجود اینکه بسیاری از دانشمندان، CRISPR را آینده درمان بیماری‌ها می‌دانند، اما این فناوری همچنان با موانع قانونی، اخلاقی و دسترسی مواجه است.
برای مطالعه بیشتر: نشانگرهای سرمی جدید فعالیت ژن‌های مغز را به سرعت و با دقت بالا رصد می‌کنند
هزینه درمان
هزینه دسترسی به این فناوری یکی از بزرگ‌ترین چالش‌ها است؛ درمان Casgevy برای هر بیمار حدود ۲.۲ میلیون دلار برآورد شده، که برای اکثر افراد غیرقابل دسترس است. درمان موفق بیماری‌های قلبی می‌تواند نیاز به مصرف روزانه دارو را برای کنترل LDL-C بالا از بین ببرد، اما هنوز مشخص نیست که آیا ۷۰ میلیون آمریکایی مبتلا به کلسترول مزمن بالا به این درمان یک‌بار مصرف دسترسی خواهند داشت یا خیر. با وجود این، تاریخ نشان می‌دهد که فناوری‌های انقلابی در ابتدا گران بودند؛ پنی‌سیلین در سال ۱۹۴۰ معادل حدود ۴۰۰ دلار برای هر دوز قیمت داشت. درمان CRISPR تاییدشده برای LDL-C می‌تواند نخستین نمونه از موجی از درمان‌های ژنتیکی باشد که دسترسی به آنها به مرور افزایش می‌یابد.
بیوتکنولوژی و پزشکی شخصی‌سازی‌شده، آینده پزشکی جهان محسوب می‌شوند و رسیدن به آن پیش از دیگران اهمیت دارد. دکتر بنیامین اوکس، مدیرعامل Scribe گفت: «ورود STX-1150 به کلینیک برای کاهش کلسترول بد یک نقطه عطف برای Scribe و کل حوزه پزشکی ژنتیک به حساب می‌آید.» شرکت Scribe داروهای مبتنی بر CRISPR را با دقت، قدرت و دوام طراحی می‌کند تا استانداردهای مراقبت پزشکی را به‌ویژه برای جمعیت‌های وسیع مبتلا به اختلالات قلبی‌متابولیک، به سطح بالاتری ارتقا دهد.
